Um novo medicamento pode ser o futuro da medicina moderna. Chamado de "revumenibe”, a nova droga alcançou a remissão completa do câncer em 18 pacientes quase terminais com tumores agressivos que não responderam aos tratamentos. Eles sofriam de leucemia mieloide aguda.
A doença é o câncer do sangue mais comum em adultos, sendo responsável por 120 mil casos por ano. A taxa de sobrevivência de três anos é de apenas 25%. Embora os resultados sejam preliminares e não asseguram uma cura definitiva, os autores do estudo estão otimistas.
“As leucemias agudas com rearranjos KMT2A são difíceis de tratar e as mutações NPM1 são a alteração genética mais comum na leucemia mieloide aguda (LMA). Esses subconjuntos não têm terapias direcionadas especificamente aprovadas”, disse Ghayas Issa, líder do estudo
Publicado na revista Nature, o estudo clínico de fase 1/2 contou com 68 pacientes diagnosticados com diferentes tipos de leucemia, incluindo a mieloide aguda (82%), a linfocítica aguda (16%) e a aguda de fenótipo misto (2%). Do total, 60 pacientes eram adultos (pelo menos 18 anos) e oito eram crianças ou adolescentes (menores de 18 anos). De acordo com os pesquisadores, 32 de 60 participantes (53%) apresentaram uma resposta geral ao tratamento. O revumenib eliminou completamente o câncer de 18 pessoas envolvidas no estudo (30%).
Como funciona esta pílula?
A leucemia mieloide aguda é um tipo de câncer que ataca a medula óssea e causa a produção descontrolada de células defeituosas. Revumenibe é uma nova classe de terapia direcionada para leucemia aguda que inibe uma proteína específica chamada menin. A droga funciona reprogramando as células leucêmicas de volta às células normais.
A proteína menin está envolvida no complexo mecanismo que é sequestrado pelas células leucêmicas e faz com que as células sanguíneas normais se transformem em cancerosas. Ao usar o revumenibe, o motor é desligado e as células leucêmicas voltam a ser células normais, resultando em remissão.
“Estou animado com esses resultados, que sugerem que o revumenib pode ser uma terapia oral direcionada eficaz para pacientes com leucemia aguda causada por essas alterações genéticas. Essas taxas de resposta, especialmente as taxas de eliminação da doença residual, são as mais altas que já vimos com qualquer monoterapia usada para esses subconjuntos de leucemia resistente”, explicou Issa.
A cura não é para todos
A droga não funciona para todos. Os pesquisadores se concentraram em dois subtipos genéticos, nos quais uma proteína permite o progresso da leucemia. “Os dois subtipos genéticos de leucemia aguda envolvidos nesta pesquisa representam aproximadamente 40% de todos os casos de LMA em crianças e adultos”, disse Scott Armstrong, um dos autores da pesquisa.
A pílula é para um subconjunto específico de leucemias que geralmente apresentam genes ausentes ou mal rotulados ou uma fusão cromossômica. A droga experimental tem como alvo a mutação mais comum na leucemia mieloide aguda, um gene chamado NPM1, e uma fusão menos comum chamada KMT2A. Combinadas, estima-se que essas mutações ocorram em cerca de 30 a 40 % das pessoas com leucemia mieloide aguda.